Liebe Betroffene, Rare Barometer Voices ist eine Initiative der EURORDIS, einer Organisation, die sich das Ziel gesetzt hat, Menschen mit seltenen Erkrankungen Gehör und unterstützung zu Verschaffen. Bei Rare Barometer Voices nehmen die dafür registrierten Betroffenen an Umfragen und Studien teil. Dadurch sollen Erfahrungen der Einzelnen anonymisiert zusammengefasst und als […]
Monatliche Archive: Juni 2018
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Liebe Betroffene, Wie bereits in unserem letzten Newsletter angeklungen ist, wird es allem Anschein nach eine Deadline zur Girvosiran-Studie geben. Laut der American Porphyria Foundation sollen nur noch bis zum 29.06.2018 Patienten zum Screening angenommen werden (Quelle). Anfang Juni war eine solche Deadline ebenfalls für den europäischen Raum angedacht, weshalb […]
Liebe Betroffene, liebe Leser, Vom 10. – 12.05.2018 fand in Wien die European Conference on Rare Diseases and Orphan Products 2018, kurz: ECRD 2018, statt. Unter dem Titel “360° – leave noone behind” (360° – keiner soll zurückgelassen werden) stellten Vertreter der Gesundheitspolitik, Patientenfürsprecher, Pharma-Unternehmen, Forscher und Mediziner zahlreiche Themen […]
Liebe Betroffene, Angehörige und Freunde, Heute vor zwei Wochen fand das erste Treffen der Porphyriegruppe in diesem Jahr statt. Wir bedanken uns noch einmal bei allen Teilnehmern für unsere fröhliche Runde! Das nächste Treffen ist für den 03.11.2018 geplant. Eine gesonderte Ankündigung wird zu gegebener Zeit folgen.
Liebe Betroffene, In den Porphyriezentren in Chemnitz und München wird aktuell die dritte Phase der Studie um das si-RNA basierte Medikament Givosiran durchgeführt. Schon bald wird ein neuer Studienstandort hinzukommen: Ab voraussichtlich Juli wird die Phase-III-Studie am Universitätsklinikum Münster starten. Einschlusskriterien für eine Teilnahme sind mindestens zwei Porphyrieschübe in den […]