Phase-III-Studie zur si-RNA in Deutschland begonnen

Endlich ist es soweit: Die dritte Phase zur Erforschung des Medikaments Girovisan auf der Basis von si-RNA hat auch in Deutschland begonnen. Die ersten Studienteilnehmer befinden sich im Klinikum Chemnitz bereits in Behandlung. Ein weiterer Standort ist in München im Aufbau.

Eine kurze Zusammenfassung zur si-RNA

Die Bezeichnung “si-RNA”, also “small interfering RNA”, beschreibt kurze RNA-Stränge, die in der Lage ist, bestimmte Gene vorübergehend auszuschalten. Im Falle der akuten Porphyrien soll damit das erste Enzym der Häm-Synthese gehemmt werden. Durch diese Hemmung soll ein Aufstauen schubauslösender Porphyrine verhindert werden. Einer Attacke wird im Voraus vorgebeugt. Davon profitieren insbesondere Betroffene mit wiederkehrenden Schüben.
Die si-RNA wird mit einer Art “Schlüssel” versehen, mit dem sie nur in die Leber gelangen kann. Das vollstädige Medikament trägt den Namen Girovisan.

Warum gibt es in Deutschland nur zwei Standorte für die Studien?

Um an den Studien teilnehmen zu können, müssen sich die Kliniken an hohe Auflagen binden. Bei diesen werden medizinische Aspekte zur Sicherheit des Teilnehmers und ethische Punkte berücksichtigt. Außerdem muss ausgebildetes Personal für die Durchführung der Studeien gestellt werden. Generell gesagt bedeutet die Durchführung einer Studie für ein Klinikum einen hohen geldlichen und zeitlichen Aufwand.

Wie es nach den Studien zur si-RNA weitergeht

Die Dauer der Phase-III-Studie beträgt sechs Monate. In dieser Zeit bekommt eine Patientengruppe das Medikament mit si-RNA, während die andere ein Placebo erhält.
Danach beginnt die sogenannte PASS-Studie: Alle Probanden können nun für drei Jahre das Girovisan bekommen. Allerdings werden zur weiteren Überprüfung von Sicherheit und Wirksamkeit weiterhin Daten erhoben. Konkret bedeutet das, dass die Teilnehmer Fragebögen zu ihrer Behandlung ausfüllen oder an Telefoninterviews teilnehmen.

Abschließende Worte

Die ersten vorläufigen Ergebnisse aus anderen Ländern deuten auf eine deutliche Linderung der Symptome und auf ein selteneres Auftreten der Schübe hin. Aus aktueller Sicht kann durch eine Zulassung des Medikaments vielen Betroffenen geholfen werden.

Obwohl die klinische Studie in Deutschland nur an zwei Standorten durchgeführt werden kann, ist eine möglichst zahlreiche Teilnahme und Verbreitung der Information zur Studie wichtig. Wenn die Anfahrtskosten ein Hindernis darstellen, raten wir dennoch, sich mit den Kliniken in Verbindung zu setzen. Gegebenenfalls ist eine (Teil-) Übernahme der Kosten möglich.
Aber auch jedes Teilen der Neuigkeiten, jedes Weitererzählen ist ein kleiner Schritt in Richtung Zulassung. Zum einen wegen der dadurch gewonnenen Ergebnisse: Je mehr Betroffene teilnehmen, desto genauer die Ergebnisse – und desto höher ist die Wahrscheinlichkeit einer Zulassung für Girovisan. Zum anderen, um die akuten Porphyrien präsenter zu machen – damit die Notwendigkeit eines vorbeugend wirksamen Medikaments nicht mehr nur den Betroffenen selbst bekannt ist.

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