Wir haben eine wichtige und gute Nachricht in diesen außergewöhnlichen Zeiten.

Wir hatten bereits über die Zulassung von Givosiran in den USA sowie über das Givosiran-Härtefallprogramm (Compassionate Use Programm) in Deutschland berichtet.

Anfang März wurde es nun auch in der EU zugelassen für die Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab 12 Jahren mit akuter hepatischer Porphyrie (AHP).

Am 15. April führt der Hersteller das Produkt in Deutschland ein. Das heißt, es kann regulär vom behandelnden Arzt verordnet werden. Der Hersteller gibt an, dass die Versorgungssicherheit trotz der gegenwärtigen Einschränkungen durch die COVID-19-Pandemie gegeben ist. Darüber hinaus soll es das Angebot einer „Home Care“-Versorgung geben. Das heißt, dass Patienten das Medikament von einem professionellen Anbieter zu Hause verabreicht bekommen können, wenn sich nach den ersten Gaben, die noch durch den Arzt stattfinden müssen, gezeigt hat, dass man das Medikament gut verträgt.

Vor dem Hintergrund, dass derzeit von nicht dringenden Besuchen in Kliniken und Arztpraxen abzuraten ist, stellt dies eine Möglichkeit dar, um die Versorgung zu gewährleisten.

Es handelt es sich um ein Medikament auf Basis der sogenannten RNA-Interferenz. Es wirkt gezielt gegen die hohen Konzentrationen von ALAS1 und PBG, die als Auslöser der Symptome und Attacken bei AHP gelten.

In den klinischen Studien konnten gezeigt werden, dass die Konzentrationen und ALAS1 und PBG deutlich gesenkt werden konnten. Dies hat zu einer deutlichen Reduktion von Attacken und Symptomen wie Schmerz geführt. Die Patienten in den Studien berichteten zudem von einer gesteigerten gesundheitsbezogenen Lebensqualität.

Unterdessen hat der Hersteller nun auch die Info-Internet-Seite für Porphyrie-Patienten fertiggestellt. Diese erreichen Sie unter www.lebenmitporphyrie.de. Dort finden Sie neben Informationen zu Erkrankung und Erfahrungsberichten auch Tipps und Hilfestellung für die Gespräche mit Ärztinnen und Ärzten.

Weitere Informationen bekommen Sie am besten direkt vom behandelnden Arzt und auf unseren Seiten…

Kommen Sie gut in den Frühling, und bleiben Sie gesund!

Beste Grüße,

Ihr Berliner Leberring e.V.

Unser Büro ist wegen der Coronakrise geschlossen. Sie können uns gerne eine Mail an kontakt@berliner-leberring.de senden.

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