Givosiran zur Zulassung eingereicht

Im vergangenen Jahr wurde das neue Medikament Givosiran der Firma Alnylam Pharmaceuticals in einer klinischen Phase-3-Studie getestet. Die Probanden waren Patienten mit einer Form der akuten Porphyrie, die im Vorfeld mindestens drei Schübe im Jahr durchmachten. Im Vorfeld gab es bereits Hinweise darauf, dass das auf si-RNA basierende Medikament möglicherweise vorbeugend wirkt. Das bedeutet konkret, dass bei Bestätigung der Vermutungen die Anzahl der Porphyrieattacken durch Givosiran zurückgeht. Die inzwischen vorliegende Auswertung zeigte deutliche positive Ergebnisse: Die Häufigkeit der Schübe und die Intensität ihrer Ausprägung zeigte sich deutlich verringert. Das Givosiran wurde somit im Juli 2019 zur Zulassung bei der European Medical Agency (EMA) eingereicht.

 

Zulassung in der EU: das Zentralisierte Zulassungsverfahren

Die EMA prüft jedes Medikament in Hinblick auf die Sicherheit für den Patienten. Für Givosiran, welches als Medikament für seltene Erkrankungen entwickelt wurde, wird das zentralisierten Zulassungsverfahren angewendet. Die Beurteilung dazu wird vom Ausschuss für Humanarzneimittel durchgeführt. Es spielen hier zum Beispiel die Nebenwirkungen des Medikaments eine Rolle, die mit den Folgen einer Nicht-Verabreichung verglichen werden. Auch die Sicherheit bei der Medikamentengabe selbst und viele weitere Faktoren werden eingeschätzt. Auf Basis der Empfehlung des Ausschusses kann die Europäische Kommission eine Zulassung aussprechen. Die EMA fasst die Resultate der Prüfung in einem abschließenden Bericht zusammen.

 

Besonderheiten im Zulassungsverfahren für Givosiran

Wie im Bericht auf der Alnylam-Webseite zu lesen ist, wurde von der EMA eine beschleunigte Beurteilung garantiert. Das bedeutet, dass das Verfahren zur Zulassung möglicherweise nach 150 Tagen abgeschlossen ist anstatt nach den üblichen 210 Tagen.
Außerdem wurde dem Givorisan PRIME-Status zugesprochen. PRIME steht für PRIority MEdicines (Priorisierte Medizin). Es bezeichnet ein Schema, mit welchem die Entwicklung von Medikamenten gefördert wird, die für einen bislang nicht gedeckten medizinischen Bedarf eingesetzt werden können. Das trifft insofern für Givosiran zu, als dass es insbesondere für den vorbeugenden Einsatz eignet anstatt (vorwiegend) einen bereits aufgetretenen Schub zu bekämpfen. Die EMA verpflichtet sich beim PRIME-Schema, bei der Entwicklung des Medikaments unterstützend mitzuwirken.

Givosiran fällt in Deutschland in das Härtefallprogramm (Compassionate Use Program). Das bedeutet gemäß des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM), dass das Medikament im Sonderfall schon vor einer Zulassung angewendet werden darf. Dieser tritt für Givosiran beispielsweise dann ein, wenn sich die Situation eines Patienten als lebensbedrohlich erweist und kein anderes, zugelassenes, Medikament alternativ angewendet werden kann.

Der Antrag zur Zulassung schließt die Ergebnisse der Phase-3-Studie ein. Diese zeigen bei Patienten mit wiederkehrenden Schüben in einer Häufigkeit von drei oder mehr im Jahr einen Rückgang um durchschnitlich 74%. Die Sicherheit und Toleranz des Medikaments gilt als vertretbar. Die durch den Hersteller vorgenommene Auswertung deutet damit auf eine vergleichbar hohe Wirksamkeit und einen großen Nutzen schwer betroffener Patienten hin.

 

Schon bald reguläre Behandlungen möglich?

Dr. Akin Akinc, Vizepräsident bei Alnylam Pharmaceuticals, äußert sich zuversichtlich über das Potential des neuen Medikaments Givosiran, die Behandlung Betroffener nachhaltig zu verändern. Er blickt der Zusammenarbeit mit der EMA positiv entgegen, wie dem Alnylam-Pressebericht zu entnehmen ist. Mit dem Jahr 2020 als Ziel rückt diese Vision womöglich nun in greifbare Nähe.

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