Aufgrund des Corona-Virus: Büro vorläufig geschlossen

Liebe Betroffene, liebe Leser,

Aufgrund des Corona-Virus haben wir beschlossen, ebenfalls ein paar Vorkehrungen zu treffen.

Wir werden das Büro bis auf Weiteres schließen. Das bedeutet natürlich nicht, dass wir in der kommenden Zeit nicht für Sie erreichbar sein werden. Jedoch möchten wir Sie bitten, uns nach Möglichkeit per E-Mail über kontakt@berliner-leberring.de zu kontaktieren. Zusätzlich wird der Anrufbeantworter ein Mal in der Woche abgehört.

Wir möchten damit keine Panik verbreiten, sondern unseren Beitrag dazu leisten, um einer weiteren Ausbreitung des Corona-Virus entgegenzuwirken. Außerdem möchten wir damit auch alle Betroffenen schützen, mit denen wir in unserer Beratungsstelle persönlichen Kontakt haben. Wir bitten um Ihr Verständnis.

Selbstverständlich informieren wir Sie sofort, sobald wir das Büro wieder öffnen.

Bleiben Sie gesund,
Ihr Team vom Berliner Leberring e.V

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Bericht der Fortbildungsveranstaltung zum Tag der Seltenen Erkrankungen am 04.03.2020 in Düsseldorf

Bericht der Fortbildungsveranstaltung zum Tag der Seltenen Erkrankungen am 04.03.2020 in Düsseldorf – Akut neurologische Ausfälle: Symptome einer seltenen Erkrankung? Gemeinsam für die “Seltenen”

    Berichterstattung nach Veranstaltungen

    Infostand des Berliner Leberring e.V.

    Infostand des Berliner Leberring e.V.

  • Veranstaltung / Thema: Akut neurologische Ausfälle: Symptome einer seltenen Erkrankung?

    Gemeinsam für die „Seltenen“

  • Datum: 04.03.2020

  • Ort: Zentrum für seltene Erkrankungen Klinikum Düsseldorf, Haus der Universität, Schadowplatz 14, 40212 Düsseldorf

  • Standbetreuerin / Referentin: Sabine von Wegerer

  • Anzahl der Teilnehmer: 15 (6 Interessierte und Ärzte/Studenten)

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Bericht zum Selbsthilfetag 2020 des MSv e.V. in Oranienburg – Runge Gymnasium

Bericht zum Selbsthilfetag 2020 des Märkischen Sozialverein e.V. in Oranienburg im F.F. Runge Gymnasium

Selbsthilfetag 2020 in Oranienburg im Runge Gymnasium

Selbsthilfetag 2020 in Oranienburg im Runge Gymnasium

Veranstaltung / Thema: Selbsthilfetag 2020 „Den Seltenen eine Stimme geben“

  • Datum: 29.02.2020
  • Ort:F.F. Runge Gymnasium, 16515 Oranienburg
  • Unter Schirmherrschaft von Frau Marianne Buggenhagen – Sportlerin mit Beeinträchtigung
  • Referentin / Standbetreuung: Sabine von Wegerer
  • Anzahl der Teilnehmer: 50

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Information: Rare Diesease Symposium 2020 der Medizinischen Hochschule am 06.03.2020 abgesagt

Liebe Betroffene, liebe Interessierte,

Wir haben vor Kurzem über die ersten Termine und Veranstaltungen für das aktuelle Jahr 2020 informiert, an denen wir vom Berliner Leberring e.V. beteiligt sein werden. Unter anderem war geplant, im Rahmen des Rare Diesease Symposium 2020 der Medizinischen Hochschule Hannover am 06.03.2020 in Hannover mitzuwirken.

Wie wir kurzfristig erfahren haben, wurde das Event aufgrund des Corona-Virus komplett abgesagt.
Wir hoffen, Sie mit dieser Information noch rechtzeitig erreicht zu haben. Wir freuen uns auf ein Kennenlernen oder ein Wiedersehen zu einem anderen Zeitpunkt und unter günstigeren Bedingungen.

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Termine und Veranstaltungen für 2020

Liebe Betroffene, liebe Interessierte,

Die ersten Termine und Veranstaltungen für 2020 zur Porphyrie sind bereits geplant. Wir als Berliner Leberring e.V. werden uns an den folgenden genannten Veranstaltungen beteiligen, bweziehungsweise dort anzutreffen sein:

  • 29.02.2020: Selbsthilfetag 2020 des Märkischen Selbsthilfevereins e.V. in Oranienburg. Der Berliner Leberring e.V. wird mit einem Informationsstand vertreten sein. Zusätzliche Informationen hier.
  • 04.03.2020: Gemeinsam für die „Seltenen“ – Fortbildungsveranstaltung zum Tag der Seltenen Erkrankungen, veranstaltet vom Zentrum für Seltene Erkrankungen, Universitätsklinikum Düsseldorf, in Düsseldorf. Es wird einen Vortrag zur akuten Porphyrie geben, bei welchem der Berliner Leberring e.V. beteiligt sein wird. Weitere Informationen hier.
  • 06.03.2020: Rare Diesease Symposium 2020 der Medizinischen Hochschule Hannover in Hannover. Der Berliner Leberring e.V. wird mit einem Informationsstand vertreten sein. Weiteres dazu hier.
  • 23.09.2020:Gründung einer regionalen Porphyrie-Gesprächsgruppe in Chemnitz. In Zusammenarbeit mit dem Klinikum Chemnitz und besonderes Engagement von Prof. med. U. Stölzel wird der Berliner Leberring e.V. beim Gründungstreffen vor Ort sein und mit Rat und Tat unterstützen. Genauere Details werden noch bekannt gegeben.

Die vor uns liegeneden Veranstaltungen werden uns dieses Jahr durch weite Teile Deutschlands führen. Vielleicht ja auch in Ihre Nähe? Wir freuen uns über jeden Besuch und jedes Gespräch mit Ihnen.

Im Laufe des Jahres werden sich weitere Termine und Veranstaltungen für 2020 ergeben. Wir halten Sie über den Newsletter, unsere Webseite, das Porphyrie-Forum und über unsere Facebook-Seite auf dem Laufenden.

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Bericht zum 3. Porphyrie-Symposium im November 2019

Liebe Betroffene, liebe Leser,

Vom 29. – 30.11.2019 fand das 3. Porphyrie-Symposium statt. Beide Tage boten eine Fülle an gebündelten und auch neuen Informationen zu den Porphyrien. Sowohl Ärzte und Experten als auch Betroffene traten in angeregten Austausch untereinander und miteinander. Persönliche Geschichten und Erlebnisschilderungen gaben deutliche Einblicke in das Leben der Betroffenen mit der Porphyrie.

Unser Bericht zum 3. Porphyrie-Symposium in 2019 führt Sie ausfühlich durch beide Tage der Veranstaltung. Unter folgendem Link gelangen Sie zum Bericht:

Der Berliner Leberring e.V. bedankt sich für zwei inspirierende Veranstaltunstage. Wir freuen uns sehr, dass das 3. Porphyrie-Symposium in Fachkreisen und bei Betroffenen auf regen Anklang gestoßen ist. Die geteilten Erkenntnisse, Informationen und Erfahrungen sehen wir als eine große Bereicherung an. Gegenseitiges Verständnis verstehen wir als einen wichtigen Schritt, um gemeinsam an ganzheitlichen und neuen Lösungen zu arbeiten.

Die nächste Veranstaltung wird unser erstes Porphyrie-Gruppentreffen für das Jahr 2020 werden. Wir freuen uns darauf, bekannte Gesichter und neue Betroffene und Interessierte bei uns begrüßen zu dürfen.

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Winterpause

Liebe Betroffene,

Wir verabschieden uns nun in die Winterpause. Das bedeutet, dass wir in der Zeit vom 16.12.2019 – 10.01.2020 nicht im Büro sein werden. Wir bitten um Ihr Verständnis dafür, dass wir für die Beantwortung Ihrer E-Mails und Nachrichten länger benötigen.

Wir wünschen Ihnen ein frohes Weihnachtsfest und ein gesundes und glückliches Jahr 2020.
Nach der Winterpause sind wir wieder, wie gewohnt, dienstags und donnerstags von 13:00 – 17:00 Uhr für Sie erreichbar.

Ihr Team vom Berliner Leberring e.V.
Tanne

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Alnylam-Website on Acute Porphyrias

The company Alnylam Pharmaceuticals is setting up a website on acute porphyrias. Currently, they are looking for German-speaking porphyria patients for interviews and videos. Feel free to contact us for further information.

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Advance notice for the 3. Porphyria Symposium in Berlin from 29.11. to 30.11.2019

For the Symposium, we expect top-class speakers, who work with porphyria patients on a medical and therapeutic level.

The lectures will focus on different porphyria-related areas, but will also provide general basics on porphyri as and further information on new developments in medical research.

As in the symposia before, our event will be divided into two main sections on the different event days.

The Friday session (29.11.) is primarily addressed to medical specialists.

The Saturday session (30.11.) will focus on patient-related content.

A CME accreditation for both days is requested. Both event days will provide the opportunity of networking and exchange.

The symposium will take place in Berlin on the Charité Campus Benjamin Franklin in Steglitz.

For everyone, the participation is for free. Further information on lecture topics and speakers will follow shortly.

If you have any questions, please contact the team of Berliner Leberring e.V.;
either by phone at +49 (0) 30 -83 22 67 75 or
by e-mail at kontakt@berliner-leberring.de.

Details of the symposium, the registration form and more can be found at the end of the article.

For download and/or print:

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Givosiran zur Zulassung eingereicht

Im vergangenen Jahr wurde das neue Medikament Givosiran der Firma Alnylam Pharmaceuticals in einer klinischen Phase-3-Studie getestet. Die Probanden waren Patienten mit einer Form der akuten Porphyrie, die im Vorfeld mindestens drei Schübe im Jahr durchmachten. Im Vorfeld gab es bereits Hinweise darauf, dass das auf si-RNA basierende Medikament möglicherweise vorbeugend wirkt. Das bedeutet konkret, dass bei Bestätigung der Vermutungen die Anzahl der Porphyrieattacken durch Givosiran zurückgeht. Die inzwischen vorliegende Auswertung zeigte deutliche positive Ergebnisse: Die Häufigkeit der Schübe und die Intensität ihrer Ausprägung zeigte sich deutlich verringert. Das Givosiran wurde somit im Juli 2019 zur Zulassung bei der European Medical Agency (EMA) eingereicht.

 

Zulassung in der EU: das Zentralisierte Zulassungsverfahren

Die EMA prüft jedes Medikament in Hinblick auf die Sicherheit für den Patienten. Für Givosiran, welches als Medikament für seltene Erkrankungen entwickelt wurde, wird das zentralisierten Zulassungsverfahren angewendet. Die Beurteilung dazu wird vom Ausschuss für Humanarzneimittel durchgeführt. Es spielen hier zum Beispiel die Nebenwirkungen des Medikaments eine Rolle, die mit den Folgen einer Nicht-Verabreichung verglichen werden. Auch die Sicherheit bei der Medikamentengabe selbst und viele weitere Faktoren werden eingeschätzt. Auf Basis der Empfehlung des Ausschusses kann die Europäische Kommission eine Zulassung aussprechen. Die EMA fasst die Resultate der Prüfung in einem abschließenden Bericht zusammen.

 

Besonderheiten im Zulassungsverfahren für Givosiran

Wie im Bericht auf der Alnylam-Webseite zu lesen ist, wurde von der EMA eine beschleunigte Beurteilung garantiert. Das bedeutet, dass das Verfahren zur Zulassung möglicherweise nach 150 Tagen abgeschlossen ist anstatt nach den üblichen 210 Tagen.
Außerdem wurde dem Givorisan PRIME-Status zugesprochen. PRIME steht für PRIority MEdicines (Priorisierte Medizin). Es bezeichnet ein Schema, mit welchem die Entwicklung von Medikamenten gefördert wird, die für einen bislang nicht gedeckten medizinischen Bedarf eingesetzt werden können. Das trifft insofern für Givosiran zu, als dass es insbesondere für den vorbeugenden Einsatz eignet anstatt (vorwiegend) einen bereits aufgetretenen Schub zu bekämpfen. Die EMA verpflichtet sich beim PRIME-Schema, bei der Entwicklung des Medikaments unterstützend mitzuwirken.

Givosiran fällt in Deutschland in das Härtefallprogramm (Compassionate Use Program). Das bedeutet gemäß des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM), dass das Medikament im Sonderfall schon vor einer Zulassung angewendet werden darf. Dieser tritt für Givosiran beispielsweise dann ein, wenn sich die Situation eines Patienten als lebensbedrohlich erweist und kein anderes, zugelassenes, Medikament alternativ angewendet werden kann.

Der Antrag zur Zulassung schließt die Ergebnisse der Phase-3-Studie ein. Diese zeigen bei Patienten mit wiederkehrenden Schüben in einer Häufigkeit von drei oder mehr im Jahr einen Rückgang um durchschnitlich 74%. Die Sicherheit und Toleranz des Medikaments gilt als vertretbar. Die durch den Hersteller vorgenommene Auswertung deutet damit auf eine vergleichbar hohe Wirksamkeit und einen großen Nutzen schwer betroffener Patienten hin.

 

Schon bald reguläre Behandlungen möglich?

Dr. Akin Akinc, Vizepräsident bei Alnylam Pharmaceuticals, äußert sich zuversichtlich über das Potential des neuen Medikaments Givosiran, die Behandlung Betroffener nachhaltig zu verändern. Er blickt der Zusammenarbeit mit der EMA positiv entgegen, wie dem Alnylam-Pressebericht zu entnehmen ist. Mit dem Jahr 2020 als Ziel rückt diese Vision womöglich nun in greifbare Nähe.

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