{"id":1512,"date":"2019-08-22T16:38:45","date_gmt":"2019-08-22T14:38:45","guid":{"rendered":"http:\/\/www.porphyrie-leberring.de\/?p=1512"},"modified":"2019-08-22T16:38:57","modified_gmt":"2019-08-22T14:38:57","slug":"givosiran-zur-zulassung-eingereicht","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.porphyrie-leberring.de\/en\/2019\/08\/givosiran-zur-zulassung-eingereicht\/","title":{"rendered":"Givosiran zur Zulassung eingereicht"},"content":{"rendered":"<p>Im vergangenen Jahr wurde das neue Medikament Givosiran der Firma Alnylam Pharmaceuticals in einer klinischen Phase-3-Studie getestet. Die Probanden waren Patienten mit einer Form der akuten Porphyrie, die im Vorfeld mindestens drei Sch\u00fcbe im Jahr durchmachten. Im Vorfeld gab es bereits Hinweise darauf, dass das auf si-RNA basierende Medikament m\u00f6glicherweise vorbeugend wirkt. Das bedeutet konkret, dass bei Best\u00e4tigung der Vermutungen die Anzahl der Porphyrieattacken durch Givosiran zur\u00fcckgeht. Die inzwischen vorliegende Auswertung zeigte deutliche positive Ergebnisse: Die H\u00e4ufigkeit der Sch\u00fcbe und die Intensit\u00e4t ihrer Auspr\u00e4gung zeigte sich deutlich verringert. Das Givosiran wurde somit im Juli 2019 zur Zulassung bei der European Medical Agency (EMA) eingereicht.<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<h2>Zulassung in der EU: das Zentralisierte Zulassungsverfahren<\/h2>\n<p>Die EMA pr\u00fcft jedes Medikament in Hinblick auf die Sicherheit f\u00fcr den Patienten. F\u00fcr Givosiran, welches als Medikament f\u00fcr seltene Erkrankungen entwickelt wurde, wird das <a href=\"https:\/\/www.bfarm.de\/DE\/Arzneimittel\/Arzneimittelzulassung\/Zulassungsverfahren\/ZentralisiertesVerfahren\/_node.html\" target=\"_blank\" rel=\"noopener nofollow noreferrer\">zentralisierten Zulassungsverfahren<\/a> angewendet. Die Beurteilung dazu wird vom Ausschuss f\u00fcr Humanarzneimittel durchgef\u00fchrt. Es spielen hier zum Beispiel die Nebenwirkungen des Medikaments eine Rolle, die mit den Folgen einer Nicht-Verabreichung verglichen werden. Auch die Sicherheit bei der Medikamentengabe selbst und viele weitere Faktoren werden eingesch\u00e4tzt. Auf Basis der Empfehlung des Ausschusses kann die Europ\u00e4ische Kommission eine Zulassung aussprechen. Die EMA fasst die Resultate der Pr\u00fcfung in einem abschlie\u00dfenden Bericht zusammen.<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<h2>Besonderheiten im Zulassungsverfahren f\u00fcr Givosiran<\/h2>\n<p>Wie im <a href=\"http:\/\/investors.alnylam.com\/news-releases\/news-release-details\/alnylam-submits-marketing-authorization-application-european\" target=\"_blank\" rel=\"nofollow noopener noreferrer\">Bericht auf der Alnylam-Webseite<\/a> zu lesen ist, wurde von der EMA eine beschleunigte Beurteilung garantiert. Das bedeutet, dass das Verfahren zur Zulassung m\u00f6glicherweise nach 150 Tagen abgeschlossen ist anstatt nach den \u00fcblichen 210 Tagen.<br \/>\nAu\u00dferdem wurde dem Givorisan PRIME-Status zugesprochen. PRIME steht f\u00fcr PRIority MEdicines (Priorisierte Medizin). Es bezeichnet ein Schema, mit welchem die Entwicklung von Medikamenten gef\u00f6rdert wird, die f\u00fcr einen bislang nicht gedeckten medizinischen Bedarf eingesetzt werden k\u00f6nnen. Das trifft insofern f\u00fcr Givosiran zu, als dass es insbesondere f\u00fcr den vorbeugenden Einsatz eignet anstatt (vorwiegend) einen bereits aufgetretenen Schub zu bek\u00e4mpfen. Die EMA verpflichtet sich beim PRIME-Schema, bei der Entwicklung des Medikaments unterst\u00fctzend mitzuwirken.<\/p>\n<p>Givosiran f\u00e4llt in Deutschland in das <a href=\"https:\/\/www.bfarm.de\/DE\/Arzneimittel\/Arzneimittelzulassung\/KlinischePruefung\/CompassionateUse\/_node.html\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">H\u00e4rtefallprogramm (Compassionate Use Program)<\/a>. Das bedeutet gem\u00e4\u00df des Bundesinstituts f\u00fcr Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM), dass das Medikament im Sonderfall schon vor einer Zulassung angewendet werden darf. Dieser tritt f\u00fcr Givosiran beispielsweise dann ein, wenn sich die Situation eines Patienten als lebensbedrohlich erweist und kein anderes, zugelassenes, Medikament alternativ angewendet werden kann.<\/p>\n<p>Der Antrag zur Zulassung schlie\u00dft die Ergebnisse der Phase-3-Studie ein. Diese zeigen bei Patienten mit wiederkehrenden Sch\u00fcben in einer H\u00e4ufigkeit von drei oder mehr im Jahr einen R\u00fcckgang um durchschnitlich 74%. Die Sicherheit und Toleranz des Medikaments gilt als vertretbar. Die durch den Hersteller vorgenommene Auswertung deutet damit auf eine vergleichbar hohe Wirksamkeit und einen gro\u00dfen Nutzen schwer betroffener Patienten hin.<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<h2>Schon bald regul\u00e4re Behandlungen m\u00f6glich?<\/h2>\n<p>Dr. Akin Akinc, Vizepr\u00e4sident bei Alnylam Pharmaceuticals, \u00e4u\u00dfert sich zuversichtlich \u00fcber das Potential des neuen Medikaments Givosiran, die Behandlung Betroffener nachhaltig zu ver\u00e4ndern. Er blickt der Zusammenarbeit mit der EMA positiv entgegen, wie dem Alnylam-Pressebericht zu entnehmen ist. Mit dem Jahr 2020 als Ziel r\u00fcckt diese Vision wom\u00f6glich nun in greifbare N\u00e4he.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Im vergangenen Jahr wurde das neue Medikament Givosiran der Firma Alnylam Pharmaceuticals in einer klinischen Phase-3-Studie getestet. Die Probanden waren Patienten mit einer Form der akuten Porphyrie, die im Vorfeld mindestens drei Sch\u00fcbe im Jahr durchmachten. Im Vorfeld gab es bereits Hinweise darauf, dass das auf si-RNA basierende Medikament m\u00f6glicherweise vorbeugend wirkt. 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